Ученые нашли способ лечения аутизма на генном уровне

НИА-ХакасияАмериканские ученые нашли способ ликвидировать поломки в Х-хромосоме, связанные с развитием тяжелых форм аутизма.
Большое число генетических факторов, задействованных в развитии разных форм аутизма, а также предположительный экологический и даже бактериальный компонент этой болезни мешал ученым создать лекарство, подавляющее подобные проблемы, исправляя работу нервных клеток на химическом уровне, сообщают РИА Новости.
Ученые попытались решить эту проблему с другой стороны, пытаясь заменить неудачные версии «генов аутизма» на такие их вариации, которые встречаются у здоровых людей. Для проверки этой идеи ученые избрали одну из самых тяжелых и хорошо изученных форм аутизма, связанную с так называемым синдромом «ломкой Х-хромосомы».
Его носители имеют необычный внешний вид и часто страдают от аутизма по той причине, что в гене FMR1, управляющем развитием связей между нейронами, появляются лишние «буквы» ДНК. В результате этого клетка начинает заметно реже его считывать, что приводит к массе поведенческих нарушений.
Починка этого участка ДНК осложнена тем, что пока биологам не удалось создать достаточно безопасный ретровирус, который бы мог доставить компоненты системы редактирования ДНК в клетки мозга в нужном количестве и не вызвал бы массовых воспалений и прочих смертельно опасных осложнений.
Биологи из Техаса и Калифорнии решили эту проблему, «приклеив» все части популярного геномного редактора CRISPR/Cas9 – фермент Cas9, новые копии гена и шаблоны вырезаемой поврежденной версии этого участка ДНК — к наночастицам из золота и упаковав их в «шубу» из полимеров.
Как показали опыты на мышах и крысах, страдавших от синдрома ломкой Х-хромосомы, подобные наночастицы хорошо проникают в нейроны мозга взрослых и молодых грызунов, редактируют их ДНК и при этом не вызывают мощной иммунной реакции, как ретровирусы.
Через несколько дней после инъекции этой генной терапии мыши начали проявлять гораздо меньше признаков аутистичного поведения. К примеру, они стали намного реже исполнять «машинальные» повторяющиеся действия, постоянно закапывая и откапывая еду без определенной на то необходимости, или бесцельно прыгать по клетке по одному и тому же маршруту.